Hvordan vil statsråden sikre at pasienter med migrene får tilgang til et dokumentert, rimelig og anbefalt behandlingsalternativ som Candesartan når både Direktoratet for medisinske produkter og Helfo …

Hvordan vil statsråden sikre at pasienter med migrene får tilgang til et dokumentert, rimelig og anbefalt behandlingsalternativ som Candesartan når både Direktoratet for medisinske produkter og Helfo avslår refusjonssøknader, samtidig som patentet er utløpt og ingen legemiddelprodusent har økonomisk interesse av å søke om refusjonsgodkjenning?

Flere nevrologer og fastleger har over lengre tid uttrykt frustrasjon over at søknader om individuell stønad til Candesartan som forebyggende behandling mot migrene som hovedregel avslås av Direktoratet for medisinske produkter og Helfo.
Dette skjer til tross for at Candesartan er omtalt som et aktuelt forebyggende behandlingsalternativ i faglige anbefalinger, og at det høsten 2025 ble publisert en dobbeltblind, randomisert studie fra St. Olavs hospital med om lag 500 deltakere som viste at Candesartan 16 mg hadde signifikant bedre effekt enn placebo ved migreneforebygging.
Ettersom patentet på legemidlet for lengst er utløpt, har legemiddelprodusentene begrensede økonomiske insentiver til å søke om utvidet indikasjon eller refusjonsgodkjenning. Konsekvensen er at pasienter i stedet kan måtte behandles med betydelig dyrere alternativer, som CGRP-hemmere eller Botulinumtoksin, samtidig som spesialister bruker tid på å sende søknader de på forhånd forventer vil bli avslått. Dette reiser spørsmål om effektiv bruk av helsepersonells tid og en samfunnsøkonomisk fornuftig ressursbruk.

Kandesartan brukes i behandling av høyt blodtrykk og hjertesvikt, men har ikke markedsføringstillatelse i Norge for forebyggende bruk ved migrene. Bruk utenfor godkjent indikasjon, såkalt off-labelbruk, kan som hovedregel ikke innvilges forhåndsgodkjent refusjon etter gjeldende regelverk. Det kan innvilges individuell stønad etter blåreseptforskriften § 3 for off-labelbruk av legemidler, men det stilles da særskilte krav til at legemiddelet har en vitenskapelig godt dokumentert og klinisk relevant virkning for den aktuelle sykdommen.
Dette vilkåret er konkretisert i rundskriv til blåreseptforskriften § 5-14: Det kan bare gis stønad for legemidler som ikke har markedsføringstillatelse i EØS eller Storbritannia for det aktuelle bruksområdet når legemiddelet har en vitenskapelig godt dokumentert og kliniskrelevant virkning for den aktuelle sykdommen på gruppenivå. Som hovedregel kreves det at det foreligger randomiserte og kontrollerte studier av en viss størrelse. For behandling av vanlige sykdommer/tilstander med mange pasienter stilles det som hovedregel krav til større studier, det vil si med flere inkluderte pasienter, enn for mindre forekommende sykdommer/tilstander. Der aktuell studie viser særlig god og klinisk relevant effekt, kan Helfo senke kravet til studiepopulasjonens størrelse. Kravet kan også anses som oppfylt hvis den aktuelle legemiddelbehandlingen er anbefalt i nasjonale faglige retningslinjer utarbeidet eller godkjent av Helsedirektoratet. Retningslinjer fra andre aktører (f.eks. spesialistmiljøer eller andre land) vektlegges som hovedregel ikke. For bruk av legemidler til barn kan også andre anerkjente faglige retningslinjer enn de fra Helsedirektoratet vektlegges som effektdokumentasjon. Søkende lege skal legge ved relevant dokumentasjon om effekt av behandlingen med legemidlet det søkes om individuell stønad til. Helfo vurderer publisert vitenskapelig dokumentasjon basert på dokumentasjon i søknaden samt egne søk i tilgjengelige databaser. Vurderingen til Helfo vektlegger studiedesign, studiestørrelse og resultater/effekter.
Helfo har vurdert at kravet om vitenskapelig dokumentasjon av effekt ikke er oppfylt for forebyggende behandling av migrene hos voksne med kandesartan. Studien fra Norge, publisert i Lancet i oktober 2025, er også inkludert i denne vurderingen. Helfo har vurdert at denne studien ikke endrer opprinnelig vurdering som følge av at studien er en fase-2 studie, inkluderer for få personer (gitt en svært hyppig forekommende sykdom), har kort varighet og at aktiv behandling (kandesartan) sammenlignes kun med placebo. For dokumentasjon av behandling av en hyppig forekommende sykdom som migrene, så forventes det randomiserte og kontrollerte fase-3 studier med større pasientpopulasjoner og lengre varighet. Behandling med kandesartan av voksne pasienter med migrene er heller ikke omtalt med anbefaling i nasjonale faglige retningslinjer fra Helsedirektoratet. Det gis imidlertid individuell stønad til forebyggende behandling av migrene med kandesartan til barn under 18 år, da behandlingen er omtalt i generell veileder i pediatri fra Barnelegeforeningen.
Jeg vil påpeke at et avslag etter effektdokumentasjonskravet i blåreseptforskriften § 3 ikke nødvendigvis betyr at legemiddelet ikke har effekt ved den aktuelle bruken. Helfos vurdering er kun en vurdering av om effekten er vitenskapelig dokumentert i tråd med kravene fastsatt i blåreseptregelverket.
Et avslag om individuell stønad etter blåreseptforskriften betyr heller ikke nødvendigvis at pasientene må dekke utgiftene til legemiddelet selv. Spesialisthelsetjenesten har et ansvar for å dekke utgifter til legemidler som ikke oppfyller blåreseptforskriftens krav til vitenskapelig dokumentasjon av effekt, dersom de tilbyr slik behandling, jf. Rammeverk for legemiddelbehandling utenfor godkjent indikasjon i spesialisthelsetjenesten.