Hvor mange søknader har Direktoratet for medisinske produkter (DMP) mottatt om godkjenningsfritak fra 2010 til i dag i henhold til det som i dag er legemiddelforskriften § 2-5 åttende ledd, hvor …

Hvor mange søknader har Direktoratet for medisinske produkter (DMP) mottatt om godkjenningsfritak fra 2010 til i dag i henhold til det som i dag er legemiddelforskriften § 2-5 åttende ledd, hvor mange søknader om godkjenningsfritak har blitt innvilget fra 2010 til pasienter utenfor studier, og hvor mange søknader har blitt innvilget av helse- og omsorgsdepartementet etter klage på avslag?

Det er viktig å få klarhet i om legemiddelforskriften gir ALS-pasienter reell adgang til ILB utenfor kliniske studier, og oversikt over hvordan ordningen praktiseres. Det er også relevant å få oversikt over antall søknader og innvilgelser, for å vurdere om ordningen fungerer etter intensjonen.

Jeg skjønner godt det store engasjementet for denne saken, og har stor forståelse for at de som er rammet av en alvorlig og livstruende sykdom, vil prøve alt som står i deres makt for å finne en behandling. Jeg har også forståelse for at regelverket oppleves som strengt.
Legemidler må ha markedsføringstillatelse i Norge før de plasseres på markedet. Direktoratet for medisinske produkter gir denne tillatelsen dersom dokumentasjon av legemiddelets kvalitet, sikkerhet og effekt viser at nytten ved bruken er større enn risikoen. Talidomid-tragedien på 1950 og 60-tallet viste hvor fatale konsekvenser mangelfull testing av legemidler kan ha. Legemiddelet førte til at tusenvis av barn ble født med alvorlige misdannelser. Årsaken ble først avdekket gjennom epidemiologisk forskning, og senere bekreftet i dyrestudier. Hendelsen førte til en total omlegging av legemiddelregelverket med strengere krav til dyrestudier, omfattende kliniske studier og forhåndsgodkjenning før legemidler kan markedsføres. Regelverket for klinisk utprøving skal sikre data til en senere godkjenningssøknad og samtidig ivareta deltakernes helse. Etisk komité og Direktoratet for medisinske produkter vurderer søknader om klinisk utprøving.
Legemidler uten markedsføringstillatelse kan også gjøres tilgjengelig for pasienten gjennom ordningen med godkjenningsfritak. I det aller vesentligste gjelder dette for legemidler med markedsføringstillatelse i nærmere angitte land med tilsvarende eller lignende krav til godkjenning som de som gjelder i Norge. Dette betyr at selv om det ikke foreligger en norsk markedsføringstillatelse, har andre land vurdert at nytten ved bruken av legemiddel i henhold til godkjenningen overstiger risikoen. I slike tilfeller kan legemiddelet rekvireres av lege uten at det er behov for en godkjenning fra Direktoratet for medisinske produkter. Dette omtales gjerne som notifiseringsordningen. Noen slike legemidler føres opp på en negativliste, noe som innebærer at det for slike legemidler er behov for en godkjenning fra direktoratet i medhold av § 2-5 åttende ledd bokstav b.
Der slik markedsføringstillatelse i et annet land ikke foreligger, kan Direktoratet for medisinske produkter etter medisinsk grunngitt søknad fra lege og på dennes personlige ansvar gjøre unntak fra kravet om markedsføringstillatelse, se § 2-5 åttende ledd bokstav a. Det er den sistnevnte situasjonen som er aktuell for søknader om godkjenningsfritak for legemiddelet ILB.
I årene 2010-2025 sendte norske leger og tannleger totalt ca. 2 370 000 søknader om bruk av legemidler via ordningen for godkjenningsfritak. I perioden er det også sendt et betydelig antall søknader på papir som ikke inngår i tallet over. Dette er hovedsakelig søknader under notifiseringsordningen, og ordningen er derfor viktig for å sikre befolkningen tilgang til ferdigutviklede legemidler som produsentene ikke har plassert på markedet i Norge.
I den aktuelle perioden har Legemiddelverket, og senere Direktoratet for medisinske produkter, behandlet totalt ca. 230 000 søknader. Direktoratet har ikke kunnet opplyse hvor mange av disse søknadene som knytter seg til § 2-5 åttende ledd bokstav a. Direktoratet fører heller ingen løpende oversikt over hvor mange av disse søknadene som har blitt innvilget. Jeg har fått opplyst at svært få avslag blir påklaget. Direktoratet har kun oversikt over mottatte klager i perioden 2021 og frem til i dag, og har ikke registrert klager knyttet til § 2-5 åttende ledd før høsten 2025. Høsten 2025 mottok direktoratet tre klagesaker. Vedtakene i to av sakene ble opprettholdt og oversendt departementet for klagebehandling.
I den første saken stadfestet departementet vedtaket i avgjørelse av 28. november 2025. Departementet la til grunn at det vil måtte ses hen til det grunnleggende forsvarlighetskravet som gjelder gjennomgående i helse- og velferdssektoren når det tas stilling til om søknaden om godkjenningsfritak etter § 2-5 åttende ledd skal innvilges. Dersom rekvireringen vurderes som uforsvarlig, anså departementet at det heller ikke ville være forsvarlig skjønnsutøvelse av direktoratet å innvilge søknaden. Departementet fant videre at når rekvireringen skjer utenfor rammen av kliniske studier, vil kravet til faglig forsvarlighet innebære at helsehjelpen skal bygge på oppdatert, anerkjent kunnskap og forskning. Dette forsvarlighetskravet gjelder også for legers rekvirering av legemidler uten markedsføringstillatelse. Departementet viste i den forbindelse til at legemiddelet ILB ikke har markedsføringstillatelse i noe land, og at det så langt kun er gjennomført tre studier i fase I og II. I et slikt tilfelle har ikke myndighetene vurdert om legemiddelet har et positivt nytte-/risikoforhold, og det finnes ingen godkjent preparatomtale eller annen godkjent informasjon om eksempelvis dosering og anvendelsesmåte, kontraindikasjoner, særlige advarsler og forsiktighetsregler, interaksjoner og bivirkninger. Basert på dette vurderte departementet i likhet med direktoratet at rekvireringen i det enkelte tilfellet måtte vurderes som uforsvarlig, og at det derfor heller ikke ville være forsvarlig skjønnsutøvelse etter legemiddelforskriften § 2-5 å innvilge søknaden.
Den andre saken er til behandling i departementet og den tredje klagesaken er fortsatt til behandling i direktoratet. Direktoratet har videre opplyst at de ikke kjenner til at andre legemidler i tidlig fase klinisk utprøving er blitt godkjent under ordningen for godkjenningsfritak i perioden fra 2010-2026. Departementet kan heller ikke se at vi har behandlet andre slike søknader i denne perioden.
Når det gjelder klagesakene som er til behandling, vil disse vurderes individuelt på bakgrunn av omstendighetene i den enkelte sak.